CRISPR Cas9酶在疾病治療領(lǐng)域的應(yīng)用

　　CRISPR Cas9酶是一種由RNA指導(dǎo)的，利用Cas9核酸酶對靶向基因進行編輯的技術(shù)。CRISPR系統(tǒng)是一種原核適應(yīng)性免疫系統(tǒng)，當(dāng)gRNA 和Cas9在活細胞中表達時，CRISPR-Cas9/sgRNA復(fù)合物通過gRNA與基因組DNA的互補堿基配對被招募到靶序列，一旦復(fù)合物定位到靶DNA，Cas9蛋白就會準(zhǔn)確地切割所需區(qū)域，導(dǎo)致雙鏈斷裂(DSB)，然后，Cas9產(chǎn)生的DSB被細胞自身的細胞內(nèi)源性DNA修復(fù)機制修復(fù)：非同源末端連接(NHEJ)DNA修復(fù)途徑或同源定向修復(fù)(HDR)途徑。
 

　　CRISPR/Cas9技術(shù)操作簡單，基因編輯效率較高，無物種限制，實驗周期短，故在生物學(xué)領(lǐng)域方面得到了廣泛的應(yīng)用，該系統(tǒng)在準(zhǔn)確基因打靶和糾正某些疾病中不需要的突變方面具有巨大的應(yīng)用前景，基于CRISPR的基因組編輯技術(shù)已經(jīng)成為多種疾病的重要潛在治療工具。接下來小編帶大家簡單了解下CRISPR/Cas9技術(shù)的相關(guān)應(yīng)用。
 

　　CRISPR Cas9酶疾病治療領(lǐng)域的應(yīng)用：肺癌治療中的應(yīng)用
 

　　肺癌是全球常見的惡性腫瘤，其發(fā)生發(fā)展涉及多個基因和信號通路，肺癌的治療方法一直是臨床研究的熱點，化療和靶向藥(如EGFR、ALK、KRAS等靶點)治療的耐藥性越來越成為令人擔(dān)憂的問題。肺癌細胞基因組修復(fù)和特異性蛋白表達沉默已成為研究和治療肺癌的重要手段。利用CRISPR/Cas9 技術(shù)分析肺癌患者個體，可以在該平臺上快速識別基因型特異性缺陷；這種方法還可以模擬給予患者的治療，以迅速揭示特定抗癌藥物的耐藥機制，并幫助確定有效的治療方法，以糾正癌癥相關(guān)基因突變。